Важное открытие в области лечения больных гемофилией В сделали исследователи из Университетского колледжа Лондона. Теперь пациентам с этой формой заболевания не нужно постоянно принимать лекарственные средства для поддержания жизнедеятельности. Теперь лечение гемофилии будет осуществляться генным методом, который пока был опробован только на шести пациентах, но уже показал превосходные результаты.

Суть лечения гемофилии генным методом заключается в том, что в организм больного вводится вирус, который доставляет в организм специальные гены, способствующие продуцированию фактора, который помогает крови сворачиваться. Благодаря проведенным исследованиям, четверым из шести пациентов удалось полностью прекратить прием поддерживающих лекарственных средств. Таким образом, разработчики нового способа лечения гемофилии утверждают, что благодаря разработке жизнь сотен тысяч людей во всем мире значительно улучшится.

Для проведения эксперимента по лечению больных гемофилией В генным методом был генетически модифицирован аденовирус 8, который не вызывает каких-либо внешних проявлений и симптомов у больных. После введения в организм больных он доставляет генетический материал в ткани печени, где впоследствии и происходит выработка фактора IX. После введения вируса испытуемым, содержание фактора в их крови составило от двух до двенадцати процентов. Учитывая тот факт, что в обычной жизни у больных гемофилией содержание фактора падает ниже одного процента, это очень хороший показатель. Кроме того, как отмечают исследователи, содержание фактора на уровне двух процентов наблюдалось у первого пациента в течение полутора лет.

Напомним, что до проведения исследование как таковое лечение гемофилии не проводилось. Пациенты были вынуждены лишь вводить искусственный фактор IX несколько раз в неделю. При этом стоимость этой процедуры в большинстве стран финансировалась государством и очень дорого обходилась бюджету, так как производство этого фактора является весьма затратным.